Meðferðir við arfgengum hrörnunarsjúkdómum í sjónhimnu í nútíð og framtíð - Annar hluti

Hér er annar hluti erindis Gerald J. Cahder (Ph.D.,M.D.hc - Chief Scientific officer,  Doheny Retina International USC Medical school í Los Angeles) á ráðstefnu Retina International í Helsinki 4 og 5 júlí, þar sem hann dró saman helstu niðurstöður úr þeim erindum sem flutt voru á ráðstefnunni.

Ég biðst velvirðingar ef þýðingar eru ónákvæmar á einhverjum stöðum og bið um að viljinn sé tekinn fyrir verkið. Þessari þýðingu er ekki ætlað að vera lærður pistill heldur fyrst og fremst til upplýsinga fyrir þá sem eru með RP og aðra tengda sjúkdóma og fjölskyldur þeirra og vini.

Hér fer lausleg þýðing á öðrum hluta ávarpsins. Ávarpið mun verða sett fram í þremur hlutum.

"Klinkskar tilraunir í nútíð og framtíð

Nú skulum við beina athygli okkar að tveimur meðferðarúrræðum þegar fáir eða engir ljósnemar eru eftir á lífi.

Möguleg meðferðarúrræði í slíkum tilvikum gætu falist í:

• Ígræðsla ljósnema eða stofnfruma.
• Notkun rafeindasjónar.

Klínískar tilraunir með ígræðslu (transplantation) ljósnema

• Lengi hefur verið unnið að þeirri hugmyndin hvort hægt væri að skipta út dauðum ljósnemum fyrir nýja ljósnema.
• Lítil klínísk rannsókn á mönnum er nú í gangi með ígræðslu ljósnema. Rannsóknin er undir stjórn Dr. Norman Radtke í Bandaríkjunum.
• Tilraunin hefur sýnt að aðferðin virðist vera örugg, en því miður þá hafa niðurstöður ekki sýnt að aðferðin hafi bætt sjón hjá einstaklingum sem neinu nemur.

Með vísan til þess að eingöngu lítill, eða enginn árangur hefur náðst í að bæta sjón með þessum tilraunum, hjá bæði mönnum og dýrum, er erfitt að sjá að þessi tilraun muni leiða til árangurríkrar meðferðar í framtíðinni.

Ígræðsla stofnfruma (Transplantation: Stem Cells)

Rannsóknir á stofnfrumum og innsetningu þeirra er nýtt og mjög spennandi svið.

• Stofnfrumur er frumu sem hafa þann eiginleika að geta fjölgað sér og breyst í næstum því hvernig frumur sem er í líkamanum.
• Fræðilega séð mætti því setja stofnfrumur í sjónhimnuna þar sem eru dauðir ljósnemar og stofnfrumurnar ættu síðan að geta þróast í ljósnema og leyst af hólmi þá sem eru dauðir. 
• Hinsvegar þarf að gefa stofnfrumunum áveðin líffræðileg merki þannig að að þær þróist í að vera virkir ljósnemar sem koma að gagni, frekar en að þróast í einhverjar aðrar frumur.

Klínískar tilraunir með stofnfrumur

•  Fréttir hafa borist af því að tilraun þar sem stofnfrumur voru notaðar í tilraun með sjúkling hafi verið stöðvaðar í Bandaríkjunum. Fyrirtækið sem í hlut á hefur hins vegar ekki staðfest að stofnfrumur hafi verið notaðar.
• Fréttir hafa borist um að stofnfrumumeðferðir hafi verið stundaðar í einhverjum ríkjum. Litlar upplýsingar er hinsvegar að hafa um þessar meðferðir hvað varðar öryggi og virkni.
• Mun meiri rannsóknarvinna þarf að eiga sér stað áður en stofnfrummeðferð getur orðið raunhæft meðferðarúrræði við RP.

Rafeindasjón í stað glataðrar sjónar

Hér er um tvo flokka að ræða:

1. Ígræðslu rafeindaörflaga á heilabörk.
2. Ígræðslu rafeindaörflaga í sjónhimnuna -fyrir framan eða aftan sjónhimnuna.

Í tilvikum ígræðslu í sjónhimnu, þá eru margskonar nálganir og hannanir í gangi hjá hinum ýmsu hópum víða í heiminum.

Ígræðsla rafeindaörflaga á heilabörk

Þrír rannsóknahópar eru, eða hafa unnið, við að hanna rafeindasjón sem miðar að því fara algerlega framhjá augunum. 

• Einn hópurinn hefur þegar framkvæmt ótímabærar ígræðslu í menn með litlum árangri.
• Annar hópurinn einbeitir sér aðallega að grunn rannsóknum.
• Þriðji hópurinn hefur náð mjög góðum árangri með ígræðslur í apa og klínískar rannsóknir eru í undirbúningi.

Hvernig virkar rafeindasjón?

• Búnaðurinn notast við rafstraum til að fara framhjá gölluðum eða dauðum ljósnemum til að örva aðra hluta (nonphotorecptorcell) sjónhimnunnar.
• Myndir koma frá utanáliggjandi myndvél sem komið er fyrir bak við geraugu sjúklings.
• Myndirnar eru fluttar í gegnum tölvu til örflaga (eloctrodes called array) sem hafa verið græddar á sjónhimnuna til að endurskapa myndina sem send er til heilans.

   

 

Tilraunir með rafeindasjón

Hópar í mörgum löndum vinna að því að þróa rafeindasjón
Fjórir hópar víðs vegar um heiminn hafa þegar sett mismunandi hannaðan rafeindasjónbúnað í menn.  

• Optobionics Co. (Chicago, USA) - Slök hönnun þannig að búnaðurinn virkar illa eða alls ekki.
• Tvö mjög góð þýsk fyrirtæki - Fyrsta stig tilraun með menn í gangi - Retina Implant AG.
• Second Sight (Sylmar, Kalifornía USA) - Undir stjórn Dr. M.S. Humayun,  hefur ígræðsla átt sér stað í 6 sjúklinga á fyrsta stigi klínískrar tilraunar og meira en 10 sjúklingar hafa fengið ígræðslu á öðru stigi tilraunarinnar sem nýlega fór í gang.

Fyrsta stigs tilraunir á sjúklingum - Hvað hefur gerst

Samfelldar tilraunir hafa átt sér stað frá árinu 2002 á mönnum þar sem notast hefur verið við 16 örflögu búnað.

• Ígræðsla hefur átti sér stað hjá sex sjúklingum. Ekkert af búnaðinum bilaði.
• Allir sjúklingarnir náðu að sjá aðgreinda hluti (phosphenes) og gátu framkvæmt sjónræn verkefni í rými og hreyfingu.
• Hreyfanleiki og ferlihæfni batnaði.

Rafeindasjón - Framtíðin 

• Nokkrar klínískar tilraunir hafa verið settar í gang. Ef þær reynast árangursríkar er líklegt að tæki til almennra nota verði fáanleg í nánustu framtíð.
• Hönnun og tækni hefur fleygt fram í því að fjölga örflögum sem græða má á sjónhimnuna.
• Fræðilega þá er ljóst að það þarf 1000 örflögur til að skapa sjón nógu skrapa til lestrar og til að geta þekkt mannsandlit.
• Rafeindasjónin er kannski besti möguleiki, þeirra sem eru alvarlega sjónskertir eða blindir af völdum RP eða þurr AMD, til að öðlast sjón á ný.

Að lokum fyrir RP...

Nokkrar klínískar tilraunir eru í undirbúningi. Aðferðarfræði fyrir nokkrar aðrar tegundir meðferðar hafa verið sannprófaðar.

• Til dæmis, genameðferð á hundi, RP-LCA, sýndi ekki eingöngu að sjón sem var töpuð vannst til baka, heldur voru langtímaáhrifin mjög jákvæð.
• Aðrar grunnrannsóknir, á sviðum svo sem eins og genameðferð, stofnfrumurannsóknum, lyfjameðferð, bætiefnum og rafeindaörflögu innsetningu eru mjög lofandi fyrir klíniskar tilraunir í nútíð og framtíð."

Í þriðja hluta mun verða fjallað um sjaldgæfa augnsjúkdóma og ellihrörnunarsjúkdóma (AMD). 

 

Skrár tengdar þessari bloggfærslu:

• Gerald J. Cahder Helsinki 2hl.